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La recherche clinique

Malgré les progrès importants effectués dans le traitement des cancers de l’enfant, permettant la guérison d’environ 80% des patients, certaines tumeurs particulièrement agressives restent encore incurables. Pour progresser, la médecine a besoin de nouveaux traitements d’efficacité démontrée. 

La recherche clinique a plusieurs objectifs : 

  • Mieux connaître les cancers
  • Proposer des traitements nouveaux (en particulier ciblés) ou des associations plus efficaces, bien tolérés permettant d’améliorer la survie 
  • Diminuer la toxicité à long terme des thérapeutiques
  • Améliorer la qualité de vie des patients. 

Or les cancers survenant chez les enfants sont différents de ceux de l’adulte. Les médicaments ont également des effets différents chez l’enfant. Il faut donc effectuer des recherches spécifiques chez l’enfant car on ne peut pas transposer ce qui a été découvert pour des cancers de l’adulte. 

Les essais cliniques sont des recherches thérapeutiques pour lesquelles on utilise des médicaments ou des associations qui ne sont pas le traitement habituellement proposé pour la maladie. La participation à un essai clinique est volontaire et pour les mineurs, l’accord est donné par les parents ou leur tuteur. Cependant l’accord ou le désaccord d’un enfant doit être entendu et suivi. 

Avant  d’établir de nouvelles stratégies thérapeutiques et de proposer de nouveaux traitements aux patients, il est impératif de prouver qu’ils sont efficaces et de mieux connaître leur toxicité. Pour ce faire, les nouveaux médicaments, ou les nouvelles associations de médicaments, sont évalués dans le cadre d’essais cliniques qui se déroulent en plusieurs étapes :

  • Les essais de phase I ont pour objectif d’évaluer comment l’enfant tolère le nouveau traitement (sa toxicité, son élimination), afin d’en déterminer la dose qui sera recommandée pour les utilisations ultérieures. Pendant ces essais, le traitement évalué n’est administré qu’à un petit nombre d’enfants malades. Lors de ces essais, l’espoir de contrôler la maladie est faible mais n’est pas nul.
  • Les essais de phase II ont pour objectif de recueillir des informations sur l’efficacité éventuelle d’un nouveau traitement dont la toxicité a déjà été évaluée dans un essai de phase I. Les médecins ont des raisons de penser que le ou les médicaments évalués peuvent contrôler ou ralentir l’évolution de la maladie de l’enfant. Certains essais de phase II comparent deux traitements, dont l’attribution se fait par un tirage au sort centralisé. Les essais de phase II permettent au patient d’avoir accès à des médicaments potentiellement innovants. Seuls certains centres de la SFCE sont autorisés à les pratiquer. 
  • Les essais de phase III consistent à comparer un nouveau traitement au traitement standard (appelé aussi traitement de référence) pour savoir s’il est plus efficace et/ou mieux toléré. Dans la mesure où il n’est pas possible de savoir d’emblée si le nouveau traitement va être meilleur que le traitement de référence, en termes d’efficacité et de tolérance par l’organisme, il est nécessaire de les comparer en constituant deux groupes d’enfants dont l’un recevra le traitement de référence et l’autre, le nouveau traitement. Afin d’être certain que ces 2 groupes sont comparables, ceux-ci sont constitués par tirage au sort centralisé (aussi appelé randomisation). Pour pouvoir comparer et établir une différence entre les traitements, les essais de phase III nécessitent l’inclusion d’un grand nombre de patients. En raison de la rareté des cancers chez l’enfant, ces essais sont souvent mis en place dans plusieurs pays en même temps.

Lorsque les résultats des essais de phase II montrent l’efficacité et/ou une meilleure tolérance d’un nouveau médicament testé pas encore commercialisé, les informations recueillies pendant l’essai permettent de constituer un dossier qui sera soumis aux autorités Européennes de Santé. Après réponse positive des autorités, une autorisation de mise sur le marché (AMM) est délivrée permettant sa commercialisation. Cette démarche est souvent longue. 

C’est plus simple pour les essais de phase III : si la nouvelle association est meilleure que le traitement de référence, elle devient le nouveau traitement de référence. 

La loi définit très précisément dans quelles conditions une recherche clinique peut être entreprise. Elle vise en particulier à préserver les droits et intérêts des patients. Tout projet de recherche clinique est soumis à l’avis d’un comité de protection des personnes (CPP) et à l’autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Lorsque la participation à un essai clinique est proposée, le médecin référent doit informer les parents et l’enfant (s’il est en âge de comprendre) des objectifs et du déroulement de cet essai. Il doit leur remettre les documents d’information, leur donner du temps pour les lire, réfléchir et poser leurs questions, avant de recueillir leurs consentements signés et l’accord de l’enfant s’il est en âge de le donner. Tout accord de participation à un essai peut être retiré à tout moment. 

  • Les documents de cette rubrique sont en cours de validation et seront bientôt disponibles.

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